Genterapi mot ulike sykdommer kan bli vår tids medisinske gjennombrudd. 41 mennesker med øyesykdommen LCA, en undergruppe av Retinitis pigmentosa, har fått synet tilbake takket være genterapi.
Når et sykt gen byttes ut med et friskt, kan store ting skje. Forskere kan føre spesialdesignede gener inn i cellene. Disse genene kan produsere proteiner, som kan kurere sykdom.
VG har i disse dager en artikkelserie om fremtidens medisin og hvordan genterapi allerede er i ferd med å få sitt gjennombrudd.
I en artikkel i helgen så de på hvordan forskere i Philadelphia nå har utviklet en medisin som kan kurere en undergruppe pasienter med Retinitis pigmentosa til å få synet tilbake.
Forskerteamet i USA visste allerede for ti år siden at genterapi kunne brukes til å gi blinde synet tilbake. Nå er behandlingsmetoden til vurdering hos amerikanske myndigheter, og i løpet av året vil det komme flere godkjennelser for genterapi for ulike sykdommer i USA.
I dag brukes genterapi blant annet i behandlingen av noen typer kreft, også i Norge.
Hvis den aktuelle medisinen blir godkjent av myndightene, blir Luxturna den første genterapien av sin type som tas i bruk ved offentlige sykehus.
– Godkjennelsen er ikke bare en milepæl for pasienter som kan få synet tilbake, men også for mange andre. Den vil oppfordre forskere, leger og legemiddelindustrien over hele verden til å jobbe frem denne typen nyvinnende medikamenter, sier forskningsleder Jean Bennett til VG.
Behandlingen med Luxturna består av å sprøyte friske gener inn i et øye, og på den måten erstatte de syke med friske gener.
De siste ti årene har forskerne testet behandlingen på mennesker gjennom kliniske studier. Resultatene er svært lovende. Av de 41 pasientene som er behandlet kan alle fremdeles se.
Kostnaden, ihvertfall i starten, vil være svært høy, opp mot 900 000 dollar per øye. Men det er en engangskostnad. Behandlingen gjøres en gang, og varer livet ut.
Leder av Bioteknologirådet i Norge, Kristin Halvorsen, sier til VG at hun har store forventninger til genterapi, men at kostnaden kan være den største hindringen. Ihvertfall i starten.
Les hele oppslaget i VG her